Au Royaume-Uni, Opal Sandy est le premier bébé né sourd à recevoir un traitement de thérapie génique. Cet essai clinique a permis à la fillette de retrouver une audition quasi-normale. Pour ses parents, c’est un miracle et pour la médecine, une avancée incroyable dans la lutte contre la surdité.
Royaume-Uni : un bébé né sourd guéri de sa déficience auditive
Opal Sandy est un bébé né sourd en raison d’une neuropathie auditive génétique. Elle est la toute première patiente et la plus jeune enfant à bénéficier de la thérapie génique au Royaume-Uni et dans le monde. Elle a notamment fait l’objet d’un essai clinique mené par le NHS, le service de santé britannique. Grâce à cette approche révolutionnaire de la thérapie génique, elle peut désormais entendre ses parents ou des sons légers.
Entre autres, la thérapie génétique a corrigé les signaux nerveux défectueux entre son oreille interne et son cerveau. Cela lui a permis d’entendre pour la première fois. Tout cela marque un tournant prometteur pour les traitements futurs des troubles auditifs génétiques. Les résultats de cet essai ont été tout bonnement qualifiés de « spectaculaires » par son directeur.
D’autres cas en cours de thérapie génique un peu partout dans le monde
Mis à part le cas de ce bébé né sourd au Royaume-Uni, d’autres essais similaires sont en cours ou ont débuté cette année 2024 aux États-Unis, en Europe et en Chine. Certaines de ces « expérimentations » contre les troubles auditifs ont déjà montré des résultats remarquables.
Par exemple, l’hôpital pour enfants de Philadelphie a rapporté qu’un jeune garçon de 11 ans, souffrant d’une surdité profonde depuis la naissance, a pu entendre pour la première fois après une thérapie génique. Quatre mois après l’opération, sa perte auditive est passée de modérée à légère.
Mis à part cela, une étude publiée dans la revue médicale The Lancet au début de l’année 2024 révèle un cas semblable en Chine. Six enfants sourds avaient reçu un traitement génique. Cela a permis à cinq d’entre eux de guérir de leur surdité. Ces avancées illustrent sans conteste le potentiel immense de la thérapie génique pour traiter les problèmes d’audition génétiques.
Des milliers de cas de surdité à cause d’une anomalie du gène produisant de l’otoférine
Selon les statistiques, près de 20 000 personnes au Royaume-Uni, en Allemagne, en France, en Espagne et en Italie souffrent de surdité à cause d’une anomalie du gène produisant l’otoférine. Cette dernière renvoie à une protéine essentielle aux cellules ciliées de l’oreille interne. Elle leur permet de transmettre des signaux sonores au nerf auditif.
L’absence ou la dysfonction du gène en charge de la production de l’otoférine empêche cette communication, entraînant une surdité.
Heureusement, les avancées en thérapie génique offrent un espoir considérable pour ces individus. Pour cause, elle cible et en corrige les anomalies génétiques à la source. Les récents succès des essais cliniques dans divers pays montrent un potentiel prometteur pour restaurer l’ouïe chez les personnes affectées par cette condition génétique.
Une audition enfin « normale » grâce à une injection dans la cochlée
Quatre semaines après une injection sous anesthésie générale dans la cochlée, une partie de l’oreille interne, Opal Sandy fut déjà capable de réagir à des sons. Après 24 semaines, l’état de son audition était quasi-normal en ce qui concerne les sons doux, tels que les murmures.
Aujourd’hui âgé de 18 mois, ce bébé né sourd réagit et répond sans mal à la voix de ses parents. Elle peut même épeler des mots tels que « papa » ou « au revoir ».
Sa mère confie sa surprise et son émoi lorsque sa petite fille avait pu les entendre taper dans leurs mains sans assistance. Sa joie fut d’autant plus grande quand l’équipe clinique a affirmé à 24 semaines d’essai que l’audition d’Opal captait en plus les sons plus doux ainsi que les mots.
Des résultats marquant le début d’une ère de traitement génique pour l’oreille interne
Pour le Professeur Manohar Bance, chercheur en chef de l’essai CHORD, les résultats de cet essai avec ce bébé né sourd relèvent du miracle. C’est tout bonnement spectaculaire. Ils dépassent ses attentes les plus folles. Le succès de ce traitement expérimental mené à l’hôpital universitaire de Cambridge et débuté en mai 2023 représente pour l’équipe le début d’un nouveau chapitre pour la thérapie génique de l’oreille interne et pour d’autres troubles de perte auditive.
Ces déclarations soulignent l’impact significatif de cette avancée sur le traitement des troubles auditifs génétiques tant chez les enfants que chez les adultes. De plus, l’enthousiasme du Professeur Bance reflète les perspectives prometteuses de ces découverte. Elles sont bénéfiques non seulement pour Opal et d’autres patients comme elle, mais aussi pour les progrès futurs dans le domaine de la thérapie génique et de la correction des déficiences auditives.
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Avec ETX Daily Up
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