L’alectinib est un inhibiteur oral ciblant l’oncogène ALK. Après plusieurs tests, il se présente comme une thérapie ciblée prometteuse pour les cancers pédiatriques très rares. Destiné aux enfants souffrant de tumeurs solides et du système nerveux central, il a fait l’objet d’un essai clinique aux résultats prometteurs.
Alectinib : un inhibiteur oral permettant une thérapie ciblée de tumeur maligne chez l’enfant
L’alectinib est un inhibiteur oral de dernière génération conçu pour bloquer spécifiquement l’activité de l’oncogène ALK. Cette cible moléculaire joue un rôle crucial dans plusieurs types de tumeurs pédiatriques très rares. L’étude iMATRIX, dévoilée à l’ASCO 2025, a démontre l’efficacité avérée et la bonne tolérance de ce médicament chez des enfants sujets à ces pathologies graves et complexes. Ainsi, cette thérapie ciblée laisse entrevoir une nouvelle option thérapeutique pour les cancers pédiatriques difficiles à sooigner, en particulier ceux ciblant le système nerveux central.
Cancers pédiatriques très rares : des tumeurs aux gènes ultra-spécifiques
Les cancers pédiatriques très rares se caractérisent généralement par des anomalies génétiques, notamment des fusions du gène ALK. Cela inclut certains gliomes infantiles de haut grade et sarcomes. Ces tumeurs peu répandus représentent un défi majeur en oncologie pédiatrique, avec moins de dix cas annuels en France. Ces enfants présentent souvent des tumeurs localement envahissantes et agressives, pour lesquelles les traitements standards se montrent insuffisants. L’approche par thérapie ciblée, comme avec l’alectinib, ouvre ainsi de nouvelles perspectives pour améliorer les chances de guérison et réduire les effets secondaires des traitements conventionnels.
Essai clinique iMATRIX : une évaluation prometteuse de ce médicament chez les enfants
L’essai clinique iMATRIX, de phase 1/2, a inclus 22 enfants et adolescents porteurs de tumeurs solides ou du système nerveux central avec fusion du gène ALK, résistants aux traitements antérieurs. Les résultats montrent une réponse globale favorable à l’alectinib chez plus de 87,5 % des participants, avec une stabilisation pour d’autres. Le profil de sécurité est également rassurant, ce qui encourage la poursuite de l’évaluation de ce traitement dans les cancers pédiatriques très rares. Pour découvrir davantage d’essais cliniques pédiatriques, explorez notre rubrique dédiée essais cliniques enfants
Oncogène ALK : quel rôle dans la croissance des néoplasmes infantiles ?
Le gène ALK, ou Anaplastic Lymphoma Kinase, est un acteur majeur dans la formation de certaines tumeurs pédiatriques, notamment via ses mutations, amplifications ou fusions. Depuis sa découverte à l’Institut Curie, l’étude de ses anomalies a permis de mieux comprendre l’origine de cancers comme le neuroblastome, tumeur maligne la plus fréquente chez l’enfant hors cerveau. L’inhibition ciblée d’ALK avec des médicaments comme l’alectinib est une stratégie thérapeutique innovante, apportant des alternatives efficaces face à ces tumeurs complexes.
Institut Curie : un pôle d’excellence pour la recherche sur les métastases liées à ALK
L’Institut Curie, notamment son centre SIREDO, est à la pointe des recherches sur le gène ALK et son rôle dans les cancers pédiatriques. L’étude iMATRIX illustre parfaitement cette expertise en combinant recherche fondamentale, translationnelle et clinique. Cette collaboration permet de développer des thérapies ciblées adaptées aux enfants, améliorant ainsi les perspectives thérapeutiques pour des cancers rares et difficiles à traiter.
Accélérer la recherche et améliorer les traitements oncologiques comme buts ultimes
Les résultats encourageants de l’essai iMATRIX avec alectinib ouvrent la voie à des essais cliniques plus larges et à l’évaluation d’autres inhibiteurs oraux. L’objectif est d’optimiser les traitements en ciblant précisément les mécanismes oncogéniques, réduisant ainsi la toxicité et améliorant la qualité de vie des jeunes patients. Cette avancée est porteuse d’espoir pour les familles confrontées à ces cancers pédiatriques très rares.
Pour suivre toutes les actualités sur les avancées en médecine pédiatrique, rejoignez notre communauté Facebook Badabim.
Source : https://presse.curie.fr/asco-2025-nouvelle-therapie-ciblee-prometteuse-dans-des-cancers-pediatriques-tres-rares/?lang=fr publié le 01 juin 2025.
Laisser un commentaire